Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, começa a ser ofertado na rede pública. Expectativa é atender 137 crianças com a condição rara em dois anos
O Ministério da Saúde anunciou nesta quinta-feira (15), as primeiras infusões de zolgensma no SUS, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O atendimento, de duas bebês com menos de seis meses, foi realizado simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinha, em Recife (PE), nesta quarta-feira (14/05). Saiba mais em TVT News.
O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo.
Em visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, falou sobre a emoção de fazer parte desse momento histórico e reforçou a importância do fornecimento gratuito do zolgensma pelo SUS.
“Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, destacou.
Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde – após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
Ministro da Saúde, Alexandre Padilha, em visita ao Hospital da Criança em Brasília. Foto: Igor Evangelista/MS
As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.
Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente,” concluiu Millena, emocionada.
Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.
Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.
Famílias devem procurar serviços especializados para ter acesso ao tratamento
Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia.
Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — 22 já habilitados e 9 em fase de capacitação. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.
Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.
Pacientes serão acompanhados por até 5 anos
Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.
Incorporações como a do zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.
Como vai funcionar o pagamento:
40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
Onde encontrar os serviços de referência
UFCidadeHospitalALMaceióHospital da CriançaBABahiaHospital Martagão GesteiraCEFortalezaHospital Infantil Alberto SabinDFBrasíliaHospital da Criança de Brasília José AlencarESVitóriaHospital Infantil Nossa Senhora da GlóriaGOGoiâniaCRER GoiâniaMGBelo HorizonteHospital João Paulo IIMGJuiz de ForaHospital Universitário Juiz de ForaMGBelo HorizonteHospital da UFMGMGUberlândiaHC Universidade Federal de UberlândiaMTCuiabáSanta CasaPABelémHospital Universitário Bettina FerroPBCampina GrandeHospital Universitário Alcides CarneiroPERecifeIMIPPERecifeHospital Maria LucindaPITeresinaHospital Infantil Lucídio PortelaPRCuritibaComplexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFAPRCuritibaHospital Pequeno PríncipePRCuritibaHospital Erasto GaertnerPRCampina Grande do SulHospital Angelina CaronRJRio de JaneiroInstituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)RJRio de JaneiroHospital Universitário Pedro ErnestoRNNatalHospital Onofre LopesRSPorto AlegreHospital das ClínicasSCFlorianópolisHospital Joana de GusmãoSPCampinasHospital da UNICAMPSPRibeirão PretoHC Ribeirão PretoSPSão José do Rio PretoHospital de Base de São José do Rio PretoSPSão PauloHC São PauloSPBotucatuHospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)SPTaubatéGrupo de Assistência à Criança com Câncer
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.
Até o momento, não há cura para a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte. Os principais sinais e sintomas da AME são:
Perda do controle e forças musculares;
Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
Incapacidade/dificuldade de engolir;
Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;
Incapacidade/dificuldade de respirar.
Diagnóstico
O diagnóstico da Atrofia Muscular Espinhal (AME) é feito por um médico com base no protocolo da doença publicado pelo Ministério da Saúde no dia 22 de outubro de 2019 e revogado pela Portaria Conjunta nº 03, de 18 de janeiro de 2022. Os exames necessários para confirmação da doença serão solicitados pelo profissional de saúde.
